难治性免疫病尝试干细胞移植

  难治性自身免疫病对各种传统治疗“软硬不吃”及其高复发率、高病死率的“恶习”令医生一直很头疼,北京协和医院风湿科自1999年起尝试以造血干细胞移植治疗难治性自身免疫病,不仅积累了全球数量及病种最多的病例资料,而且取得了初步的成效。

  据该科唐福林教授介绍,他们所采用的自体外周血干细胞移植具有无需寻找配型相合的供者,不会发生移植物抗宿主病等优点,针对风湿免疫病治疗的疾病谱也较广,如系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、系统性硬化症等。其治疗过程类似于造血干细胞移植治疗血液病,无论是干细胞的动员、采集、分选和回输都已比较成熟。该科冷晓梅博士告诉记者,就目前接受治疗的34位病人情况来看,短期疗效令人满意。多数病人病情得到明显控制,复发率约10%,移植相关死亡率为8%。

  然而,作为全球目前实施例数仅500余例的临床新疗法,采用自体外周血干细胞移植治疗免疫病仍然存在一些问题:首先,尽管治疗程序相仿,但自身免疫病与血液病治疗机制仍有很大不同——前者针对自身免疫反应的异常,而后者则针对肿瘤细胞;其次,移植后自身抗原依然存在,重建后的免疫细胞对自身抗原的免疫耐受性如何尚不完全清楚;另外,如自身免疫病本身存在于细胞的异常,移植后的干细胞所携带的易感基因并未去除,故仍有复发的可能。冷晓梅博士指出,该疗法成功的关键在于选择合适的病例、回输足够的干细胞、保证严格的无菌以及造血和免疫重建前感染的控制,而且仍需继续观察其中远期疗效,目前并不适于在临床普及应用。