中医药治疗地中海贫血获成功

  近日,一项中医药治疗地中海贫血研究获得成功,在国际上首次用药物对单基因遗传病实现了不改变基因结构,而是通过修饰、调节基因表达与基因产物功能,获得显着疗效。该研究获得了2005年中国中医科学院科技成果一等奖。

  地中海贫血属单基因遗传病,国内外多以输血治疗为主。我国南方是该病高发区,仅广西、广东地贫基因携带者即达1500万,且每年有大量地贫患儿出生。

  中国中医科学院广安门医院吴志奎教授领衔的课题组,20多年来18次深入高发区。他们在研究中发现,补肾益髓中药对促进地贫患者造血,提高血红蛋白含量有明显的疗效,提出了中医“肾藏精生髓、髓生血”的理论假说,并在临床上验证了其客观性。经11批次的临床验证,其代表方益髓生血颗粒经随机、单盲、安慰剂对照观察,总有效率达92.9%。这项高起点、原创性中医药治疗疑难病的研究,从整体效应、基因突变与疗效关系、珠蛋白mRNA表达调控等不同层面,探讨和阐明了中药治疗地贫病的疗效特点和作用环节。